吉凯基因:培育肿瘤转化医学的独角兽

——陈炜院长近期调研中小创新企业系列之一

      日前,ope体育客户端官方下载平台经济研究院院长陈炜会同浦东新区区府办综合处走访调研了在ope体育客户端官方下载“药谷”和“医谷”同时投资经营的吉凯基因,与吉凯基因董事长曹跃琼就肿瘤转化医学,尤其是精准医疗和免疫治疗进行了研讨。

        癌症免疫治疗被许多人视为攻克癌症的希望,其中CAR-T免疫细胞治疗近年来在国际上相当热门。科技部《国家重点研发计划(慢病)》及2017年科技部《“精准医学研究”重点专项》,都明确将基因修饰细胞免疫治疗列为个性化肿瘤治疗重点专项

      吉凯基因是国内疾病诊疗关键基因研究服务外包领域的领军企业,企业同时进行免疫治疗的自主创新。吉凯基因在CAR-T的免疫细胞的制备上有独特的优势,公司配备有专门的GMP车间,与长海医院合作共同申请了CD123-CAR-T细胞临床应用转化的上海市产学研医项目,指导众多医院进行免疫治疗国家项目的临床研究,并与长海医院合作开展了CD19-CAR-T血液病治疗临床研究。研究数据表明,14例患者的病情得到了不同程度的控制,其中12例急性淋巴细胞白血病患者完全缓解(CR),2例淋巴瘤患者症状稳定(SD),至今无一例病人出现严重并发症而死亡。

 

        一、吉凯基因是国内最大的疾病诊疗关键基因研究服务供应商

        1、吉凯基因被投资机构称为中国未来的“转化医学第一股”

        企业估值数十亿元,明年将申报创业板。公司是国内最大的疾病诊疗关键基因研究服务供应商,建立了国内最大的慢病毒文库和一系列研究平台,发现了数百个在特定肿瘤中发挥关键作用的基因,并与10多个肿瘤研究领域内2000个KOL和7000多个优质临床医生保持长期紧密的合作关系。公司目前拥有400多名员工,包括40名博士,5名海归,高管中2/3来自复旦大学生命科学学院。

        2、公司愿景是建成肿瘤转化医学的产业化通道和国内领先的基因诊疗研发平台

        目前已切入以嵌合抗原受体修饰的T细胞疗法(简称“CAR-T”)为主的肿瘤免疫治疗领域和以肿瘤早期诊断及用药指导为主的基因检测领域,有庞大的病毒文库和候选靶标基因库。公司有80多项发明专利,针对10种肿瘤,包括肺癌、胃癌和胶质瘤等。作为转化医学的领军企业,吉凯基因今年获批建立院士专家工作站,并在2016年度上海市科技小巨人工程立项中榜上有名。

        3、吉凯基因创造了“医生合作+科研服务+产业化支持”的创新发展模式

        凭借国内领先的人才和研发优势,公司派遣40名博士,为400家三甲医院提供科研交互服务,与医生用数据库做现场交互,帮助医生在治疗中越做越精准。与此同时,构筑基因治疗和基因检测的产业化路径。与医院医生紧密结合的嵌入式高端服务模式,使其在该领域开发产品并使之产业化的成本和风险降低。

        据曹跃琼董事长透露,新一轮融资已用于建设国内首个cGMP级基因工程病毒载体生产车间,为CAR-T治疗的产业化应用做储备,用于完成基因检测领域的布局和战略产品的引入,包含DNA水平、RNA水平和蛋白水平以及表观遗传学水平在内的疾病诊疗关键基因的研发流水线,也已升级换代,从而为临床科学家提供更为完善的研究体系。

 

        二、企业诉求和相关建议

        1、企业诉求

        一是希望浦东新区在免疫治疗的规范管理上先行先试。目前,吉凯与上海长海医院、陕西西安的三甲医院开展合作,均已进入了临床研究阶段。由于管理尚未开放的原因,医院为病患提供免疫治疗作为临床研究阶段并不收费。国际上正在探索免疫治疗的发证经营,美国预计9月份发证,诺华下半年会拿证。国家有关部门对此也很重视,建议浦东新区主动呼应,在“医谷”先行先试免疫治疗的规范管理和发证试点。

        二是希望自贸区政策辐射到“医谷”,在机制创新上有所突破。国际医学园区已经形成一定的第三方检验机构集聚效应,希望医学园区在机制创新方面能有突破。目前,所有的检验都需要办证,希望园区引进北美实验室的检验体系,能快速为临床医疗机构进行相应的检验办证服务。否则,按照现有的2—3年时间办证周期,所集聚的企业都难以开展业务,先发优势将被淘汰。可否在国际医学园区建设一个公共实验室,负责第三方检验的规范运营和管理服务,集聚一批第三方检验机构发展业务。

        三是希望能在国际医学园区扩大发展空间。吉凯基因在ope体育客户端官方下载“药谷”有4000平方米的办公面积,在国际医学园区有1800平方米的检验所办公面积,明年创业板上市后,拟在国际医学园区扩大经营,还需场地7000平方米的面积。从长远发展来看,还需要购地20—50亩,建设中国最大最好的精准医疗免疫治疗创新平台,包括生产基地、研发基地、办公楼等,规划总面积约30000平方米。希望新区相关政府部门和有关开发公司支持在国际医学园区落实所需的土地空间。

        2、相关建议

        在调研中,陈炜院长指出,在新一轮科技革命的背景下,生命科学突飞猛进,基因测序市场复合增长率33.5%,细胞免疫疗法成为精准医疗的生力军。大批与基因测序解读、个性化给药相结合的精准化医疗公司成为资本市场的新宠,依托技术创新取得新型生物治疗的新突破,如吉凯基因CAR-T的细胞免疫疗法ope体育客户端官方下载“药谷”和“医谷”正在成为细胞免疫疗法精准医疗企业的集聚地,具有爆发式增长的前景,也面临监管和环境的挑战。为了发挥ope体育客户端官方下载在生物医药创新上的引领作用,陈炜院长对于免疫治疗精准医疗的集聚发展提出两点建议:

        一是建议配合规范监管,探索建立免疫治疗试点平台。“魏则西事件”之后,国家对自体免疫细胞治疗实施严格监管,被定位临床研究阶段,不允许做临床运用,主要是为了防范医疗伤害事故。细胞免疫治疗技术复杂,种类多、差别大,对监管能力提出了挑战。严格监管有利于优胜劣汰,对行业未来发展是必须的。严格监管需要政企合作和产学研多方配合,建议利用吉凯基因与长海医院等合作的研发创新能力、多年从事CRO的高端服务能力、具有GMP车间制备和完整质量标准控制的优势条件,与政府部门、国际医学园区开发公司、长海医院等临床研究机构,以及一批免疫治疗行业内领军企业,在国际医学园区设立免疫治疗试点平台,配合监管部门进行行业标准的制定、临床研究的准入试点、未来临床应用和新药上市的检测准入试点,并作为上海自贸区“双自联动”创新试点的重要项目,以及简政放权、审批改革的重要试点,形成可复制可推广经验,增强产业集聚效应。此建议已引起国家发改委和新区审改办的重视,并列入自贸区和科创中心融合的重要改革事项,希望搭建调研班子,深化研究,推进试点。

        二是建议国际医学园区(“医谷”)通过精准招商、主题招商加强集聚效应,建成中国精准医疗中心。国际医学园区在基因测序上已经形成集聚效应,华大基因、美吉生物、金域医学、吉凯基因等十多家基因检测机构以及精准医疗的健康大数据平台,也已形成规模效益。建议进一步优化环境,吸引细胞免疫治疗的领军企业集聚发展。目前,已有吉凯基因等落户国际医学园区,但在实验室物业、居住、交通和餐饮等配套上还有待于改善,希望加大对细胞免疫治疗公司的精准招商、主题招商力度,迅速形成集聚效应和国际国内的影响力。


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